化学を基盤とする生命現象の解析・制御 Abe Group, Department of Chemistry, Graduate School of Science, Nagoya University

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  • 2026.05.14

    このたび、東京大学医科研・真下知士先生との共同研究成果が英国科学誌 Nature Biotechnology にオンライン掲載されました!
    本研究では、CRISPR-Cas3 を mRNA-LNP(メッセンジャーRNAを脂質ナノ粒子に包埋したデリバリーシステム)として用い、生体内(マウス肝臓)での in vivo ゲノム編集 に初めて成功しました。
    特に、肝臓での TTR(トランスサイレチン)遺伝子を標的にし、一回の投与で血中 TTR が約 80% 減少。難治性疾患であるトランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR)をはじめとした疾患の治療につながる可能性が大きく広がる成果です。
    この成果は mRNA 医薬の次世代的応用 として、ゲノム編集による根治的治療法の実現に向けた重要な一歩です。真下先生、名大チームをはじめとする多くの共同研究者の皆様とともに、この成果を社会に還元していきたいと思います。
     詳細はこちら(名古屋大学プレスリリース)
    https://www.nagoya-u.ac.jp/…/01/crispr-cas3in-vivo.html
    論文はこちら
    https://www.nature.com/articles/s41587-025-02949-6

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